Pasatru (ガレトスマブ-grts：Garetosmab-grts)

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• Fierce Pharma – Regeneron's Pasatru scores FDA approval in ultra-rare bone lesions disorder
  ※引用 – 米リジェネロンの抗アクチビンA抗体ガレトスマブ（商品名Pasatru）が、成人の進行性骨化性線維異形成症（FOP）を対象にFDAの承認を取得した。FOPは筋肉や腱などの軟部組織が徐々に骨に置き換わる超希少疾患で、世界の患者は約900人とされる。米国での承認薬は2023年のイプセンのSohonos（パロバロテン）に次ぐ2剤目で、医師評価によるフレアアップの減少を示した薬剤としては初となる。用法は4週に1回の点滴静注。リジェネロンは米国外での承認取得と、2026年内の小児対象試験の開始を計画している。
• STAT News – Regeneron drug for disease that causes dangerous bone growth earns FDA approval
  ※引用 – 承認の根拠となったのは、成人FOP患者63例を対象とした第3相OPTIMA試験。56週時点で新たな異所性骨化病変は、プラセボ群21例で19病変だったのに対し、10mg/kg群23例では2病変、3mg/kg群19例では1病変にとどまり、90〜94%の減少を示した。アクチビンAがFOPの異所性骨化の鍵を握るタンパク質であることは、リジェネロンの研究者が10年以上前に見いだしていたもので、今回の承認は約30年にわたる研究の到達点と位置づけられている。